首张处方！这个罕见病“救命药”在中国落地

　　另据消息，治疗相关疾病的首款国产药近期已经获批上市。它的价格怎么样？能否满足患者的用药需求？

　　氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的作用。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。

　　为了满足患者对氯巴占这类国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品的需求，今年6月，国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。《方案》明确，在北京协和医院牵头的遍布全国50家三级医院，进口氯巴占将陆续落地，患儿和家属经过符合条件的医师开具处方，可以购买到氯巴占。

　　近日，北京协和医院开出全国第一张氯巴占处方，毛女士的儿子是首位在国内医院开具处方后使用到原研药氯巴占的患儿。

　　毛女士的儿子在两岁时患上了婴儿痉挛症，服用氯巴占已近5年，之前一直是靠朋友从国外代购，经常面临着断药的风险。毛女士说，这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

　　“原来一直网上代购，但是一直怕买到假药，也挺担心的。现在方便了，因为不用担心买到假药了，毕竟医院开出来肯定是正规途径，而且不用担心断药了。”

　　北京协和医院药剂科主任张波表示，难治性癫痫无论是对患儿还是家庭来讲，影响非常严重。“比如说对患儿的智力发育影响，对他身体的损伤，还有精神压力都是非常大的。”

　　张波指出，随着原研药氯巴占的进口，国内难治性癫痫患者用药的可及性问题得到了有效缓解，它为其他罕见病药物的可及性提供了一种解决的路径。

　　中国药科大学药品监管科学研究院执行院长邵蓉表示，解决罕见病家庭用药难题的措施主要包括进口原研药、进口药品国产化以及仿制等途径。邵蓉介绍，进口药品的******审批，需要经过多道严格的程序，近年来针对罕见病用药，国家药监部门在严格风险获益权衡的同时，也尽可能缩减上市审批时间，争取让罕见病患者和家庭早日看到曙光。

　　邵蓉表示，从国外直接进口的药品，也就是在国外上市的产品，药品的持有人有兴趣到中国市场来，向药监局提出申请，类似氯巴占这样符合临床急需，又是罕见病用药，还围绕着儿童用药，它的程序会适当加快。“要看它的临床数据怎么样、是否有人种差异的数据等，另外也会涉及到罕见病样本量的问题，要看如果有临床研究的话，样本量受试者人数怎么样？不过，这类药品的审批在保证安全性的前提下相对比较灵活。”

　　此外，治疗相关疾病的首款国产药近期已经获批上市。该企业开发中心副主任廖宗权表示，“9月份我们获得了国家药品监督管理局核准签发的《（药品）******证书》，获得了我们的生产批件，我们公司预计这个产品十月上市。”

　　廖宗权透露，此类罕见病使用的药物受众相对较少，国内从事研发、生产的企业并不多，而且难度不小。

　　“精神管制类药品的研发相对于普药研发，在管理环节要求更多，不管是物料，还是实际生产等各个环节，都有一些特殊的要求，比如要求双人操作等各方面。同时，这个过程中，我们最开始获取到的工艺，它的收率、环境等都是比较差的，不符合商业化生产的需求。如何去设计新的合成路线，避免这些不利的影响，同时提高最终的产出，保障后面的药品可及，这是一个对原料工艺路线的巨大挑战。”

　　对于大家关注的价格问题，廖宗权表示，目前公司还没有最终确定销售价格，但可以确定的是一定会比进口药便宜。